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该中心积极参与各种临床研究，包括扩大的访问计划，患者注册，自然历史研究和研究临床试验。这项工作调查了开创性的疗法，以找到造成儿童时期遗传神经退行性疾病的治疗方法并最终治愈。

有关更多信息，请联系：713.500.7164。

当前的介入研究

在参加IEDAT-02-2015（OLE-EIDAT）的共济失调性telangictia（Ole-iDAT）的患者中，使用磷酸二磷酸钠磷酸磷酸钠的开放标签，长期扩展治疗。站点PI：玛丽·凯·科尼格（Mary Kay Koenig）。资金：Erydel，S.P.A。

EPI-743的紧急使用方案在急性病患者的遗传性线粒体呼吸链疾病的急性患者内，在寿命末护理后的90天内。站点PI：玛丽·凯·科尼格（Mary Kay Koenig）。资金：PTC治疗学。

TEV-50717（葡萄苯甲嗪）的一项随机，双盲，安慰剂对照研究，用于治疗儿童和青少年脑瘫（Reclaim-DCP）的脑瘫的运动障碍。站点PI：S。NickRusso。资金：Teva Pharmaceuticals。

用于Reclaim-DCP研究的开放标签扩展，用于治疗TEV-50717的儿童和青少年的脑性麻痹中的运动障碍。站点PI：S。NickRusso。资金：Teva Pharmaceuticals。

防止在结核性硬化症复合物（预防）的婴儿中使用vigabatrin癫痫。站点PI：玛丽·凯·科尼格（Mary Kay Koenig）。资金：NIH。

BioE743-19-011: Safety and Efficacy of Vatiquinone for the Treatment of Mitochondrial Disease Patients with Refractory Epilepsy. Site PI: Mary Kay Koenig. Funding: PTC Therapeutics.

冷静的研究。辅助Ganaxolone（GNX）处理（A部分）在结节性硬化症复合物（TSC）相关癫痫中进行的开放标签2期试验（A部分），然后进行长期治疗（B部分）。站点PI：玛丽·凯·科尼格（Mary Kay Koenig）。资金：Marinus Pharmaceuticals。

多中心，双盲，随机，安慰剂对照，平行组研究，在患有DRAVET综合征的受试者中，Lorcaserin的开放标签延伸阶段是辅助治疗。站点PI：Jeremy Lankford。赞助商：Eisai Inc.

基因中成人神经发育的孩子扩大了亨廷顿氏病。站点PI：Erin Furr刺激。资金：NIH。

一项随机，双盲，安慰剂控制的自适应期2/3研究，具有开放标签扩展，以评估ASP0367对主要线粒体肌病（Mountainside）参与者的疗效，安全性和耐受性。站点PI：玛丽·凯·科尼格（Mary Kay Koenig）。资金：Astellas Pharma Inc.

一项双盲，安慰剂对照的研究，以评估Ren001对原发性线粒体肌病患者的24周治疗的功效和安全性。站点PI：玛丽·凯·科尼格（Mary Kay Koenig）。资金：Reneo Pharma Ltd

扩大的访问研究

Compassionate Use of Triheptanoin for LIPT1-related disease. PI: Mary Kay Koenig. Funding: Ultragenyx.

Elamipratide扩大了线粒体肌病患者的访问。间谍-006。站点PI：玛丽·凯·科尼格（Mary Kay Koenig）。资金：隐形生物治疗学。

MT-1620 Expanded Access for patient with TK2 Deficiency. PI: S. Nick Russo. Funding: Zogenix.

当前的观察研究

线粒体疾病相关的情绪障碍。PI：Joao L. de Quevedo。资金：UT线粒体中心。

BIOREPOSITORIES & REGISTRIES

Mitochondrial Specimen Banking. PI: Mary Kay Koenig. Funding: UT Mitochondrial Center.

线粒体数据库。PI：玛丽·凯·科尼格（Mary Kay Koenig）。资金：UT线粒体中心。

国际利综合症注册处（试验）。PI：玛丽·凯·科尼格（Mary Kay Koenig）。资金：反对利综合症的人。

专利/许可

Koenig博士被列为发明人，该申请由德克萨斯大学系统董事会持有的专利申请，用于雷帕霉素的局部组成，用于治疗面部血管纤维纤维瘤。该IP涵盖与AI Therapeutics的许可协议。