一项新的临床试验分析了将两种药物直接注入大脑是否能有效治疗儿童和成人复发的后颅窝室管膜瘤(一种恶性脑肿瘤)，目前正在休斯敦的德克萨斯大学健康科学中心招募患者。UTHealth休斯顿）.

由大卫·i·桑德伯格，医学博士该研究的目的是确定是否同时注射两种化疗药物——5-氮杂胞苷(5-AZA)和曲妥珠单抗复发后颅窝室管膜瘤患者可进入第四脑室或切除腔内安全收缩或杀死肿瘤。

室管膜瘤是一种罕见的原发性脑或脊髓肿瘤。它们遍布整个中枢神经系统，包括后脑，即后颅窝。

“反复发作的室管膜瘤是一种无法治愈的疾病，尽管有挽救性治疗的努力，绝大多数患者还是死于他们的疾病，”麦戈文医学院儿科神经外科的玛妮·罗斯博士教授桑德伯格说。“我们正试图通过提供一种新的治疗方法，将药物直接注入疾病的起源和复发部位，给患者带来希望。我们的希望是，我们可以在疾病部位获得高水平的药物，从而杀死那里的肿瘤细胞，而不会在血液中出现高水平的药物，因为高水平的药物会导致副作用，也不会有任何明确的治疗效果。”

在美国，每年在儿童和成人中发现200例室管膜瘤新病例，尽管儿童比成人更常见。室管膜瘤患者的五年存活率约为82%，而在19岁以下的儿童中，这一比例下降至72%。

目前，室管膜瘤的治疗方法是手术切除和放射治疗。当肿瘤复发时，可以提供额外的手术，额外的放疗或化疗，但这些类型的治疗的成功率非常低。桑德伯格说，由于目前的治疗方法失败率很高，因此需要新的治疗方法。

他对这两种药物的结合持乐观态度，原因有几个。在之前的小型试点试验中，桑德伯格的团队将5-AZA注入复发室管膜瘤患者的第四脑室，两名此前多次治疗失败的患者的复发肿瘤缩小。第二种药物，曲妥珠单抗，在实验室中对室管膜瘤细胞也非常活跃。

桑德伯格说:“我们希望，这两种强效药物的结合将比单独使用任何一种药物有更好的疗效。”

参加桑德伯格试验的患者将每周接受10mg 5-AZA脑室内注射，连续6周。他们还将接受每周21mg的室内曲妥珠单抗注射，连续6周。

所有患者将在最后的5-AZA和曲妥珠单抗输注后的7天内对大脑和脊柱进行MRI检查，以确定他们对治疗的反应，并评估输注引起的大脑或脊柱信号变化。此外，还将通过电话或亲自进行30天和90天的后续评估。

这项试验将招募10名参与者。符合条件的参与者年龄在1 - 80岁之间，必须有组织学证实的起源于后脑的室管膜瘤，并在大脑和/或脊柱的任何部位复发或进展。如果患者有残余肿瘤，尽管之前有过治疗，但尚未完全清除，也符合条件。

该研究列于ClinicalTrials.govNCT04958486之下。有关研究的更多信息，请联系余邦宁，RN，网址Bangning.Yu@uth.tmc.edu或713-500-7363。